Mitokondriler göze enjekte edilerek görme kaybı tedavi edilmeye çalışıldı

Bilim insanları, görme kaybını tedavi etmek amacıyla gözün içine mitokondri enjekte ederek yaptıkları ilk denemede güvenli bir sonuç elde etti. Ancak tedavinin görme üzerindeki etkisi geçici oldu. Yine de başarılı geçen bu deneme, yöntemin klinik olarak da etkili olabileceğine dair umut verdi.

Mitokondriler, hücrelerde enerji üreten organellerdir. Hasar gören hücrelerin sağlıklı mitokondrileri alarak işlevlerini kısmen geri kazanabileceği fikrine dayanan bu yöntem, daha önce kalp ve beyin hastalıklarının tedavisinde denenmişti. Şimdi ise ilk kez gözde uygulandı.

Deneme nasıl yapıldı?

Denemeye katılan hastanın görme siniri ve retina tabakası, beyin içi kanama nedeniyle hasar görmüştü. Kanama, hastada neredeyse tamamen görme kaybına yol açmış ve göze gelen ışık, göz bebeğinde tepki oluşturmuyordu. Ancak mitokondrilerin göze enjekte edilmesinin ardından göz bebeğinin ışığa tepki vermeye başladığı gözlemlendi. Ne var ki bu etki yaklaşık dört hafta sonra ortadan kalktı.

Araştırmayı yürüten ekipte yer alan Basel'deki Moleküler ve Klinik Oftalmoloji Enstitüsü'nden biyolog Temurkhan Ayupov, denemenin insanın kendi mitokondrilerini göze enjekte etmenin göreceli olarak güvenli olduğunu gösterdiğini söyledi. Ancak Ayupov, bu denemenin mitokondri naklinin uzun vadeli tedavi sağladığını kanıtlamadığını da ekledi.

Güvenlik test edildi

Araştırmanın ortak yazarı, New York'taki Icahn Tıp Okulu'ndan sinir bilimci David Putrino, çalışmanın asıl amacının yöntemin güvenliğini belirlemek olduğunu açıkladı. Etkinliğin kanıtlanmasının hedeflenmediğini ancak gözde fizyolojik değişiklikler gözlemlendiğini belirtti. Ekip, mitokondrilerin doğrudan göze enjeksiyonunun, retinanın iç tabakasındaki ganglion hücrelerinin işlevini geri kazandırıp kazandırmadığını araştırdı. Daha önce fareler üzerinde yapılan çalışmalar umut verici sonuçlar vermişti. Araştırmacılar, ABD Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) mayıs ayında insan gözüne mitokondri nakli için özel izin aldı.

Putrino, en büyük endişelerinin bağışıklık sisteminin enjekte edilen mitokondrilere saldırması olduğunu söyledi. Ancak işlem sonrası yapılan analizlerde her iki gözde de iltihaplanma ya da hasar belirtisine rastlanmadı. Göz bebeğinin ışığa tepkisi kalıcı olmasa da, Putrino, nakil sonrası yapılan değerlendirmede hastanın sol gözüyle şekilleri ve gölgeleri ayırt edebildiğini ifade etti.

Cambridge Üniversitesi'nde görev yapan nöro-oftalmolog Patrick Yu-Wai-Man, çalışmanın, göz bebeği tepkilerinin doğrudan mitokondri naklinden mi kaynaklandığını yoksa mevcut nöronal işlevin iyileşmesi ya da dalgalanmasından mı olduğunu netleştirmediğini belirtti. Ayrıca enjekte edilen mitokondrilerin hücrelere girip işlevlerini sürdürdüğüne dair doğrudan kanıt bulunmadığını da sözlerine ekledi. Ayupov da hangi hücrelerin mitokondrileri aldığının belirsiz olduğunu ve kalıcı bir tedavi için neler yapılması gerektiğinin çok zor olduğunu söyledi.

Putrino, yöntemin güvenliğinin gösterildiğini ve bir sonraki adımda FDA ile birlikte tekrarlayan mitokondri enjeksiyonları için bir protokol geliştireceklerini; bu sayede naklin klinik etkisinin daha iyi anlaşılacağını belirtti. Araştırmanın ayrıntıları Nature dergisinde yayımlandı.