Gen tedavisi kötü kolesterolü tek seferde yarıya indirebilir

Yüksek kolesterolü kontrol altına almak için her gün ilaç kullanmak yerine, tek bir infüzyonla kalıcı genetik değişiklik yapan yeni bir gen tedavisi umut veriyor. İlk faz çalışmasında, CTX310 adlı tedavi, hastaların LDL kolesterol seviyesini yaklaşık yarı yarıya düşürdü ve etkisinin bir yıl boyunca sürdüğü gözlendi.

Çalışmanın detayları

ABD, Avustralya ve Yeni Zelanda'dan bilim insanlarının yürüttüğü çalışmaya, kontrol edilmesi zor yüksek kolesterol veya ciddi lipid metabolizması bozukluğu olan 15 yetişkin katıldı. En yüksek dozu alan dört hastada, LDL kolesterol seviyesi bir yıl içinde ortalama yüzde 53 azaldı. Ayrıca kalp hastalığı riskini artıran trigliserit seviyelerinde de yüzde 48 düşüş kaydedildi.

Hastalar tedaviyi iyi tolere etti; bir yıl boyunca zehirlenme belirtisi ya da tehlikeli yan etki görülmedi.

Nasıl çalışıyor?

CRISPR gen düzenleme teknolojisi olarak bilinen gen makaslarıyla, karaciğer hücrelerindeki belirli bir gen devre dışı bırakılıyor. Bu gen, doğal olarak bazı kişilerde mutasyona uğramış durumda olduğundan, onları damar sertliğine karşı koruyor. Yeni terapi bu doğal koruma mekanizmasını taklit ederek karaciğerde kalıcı genetik değişiklik oluşturuyor ve vücudun kan yağlarını düşürmesine yardımcı oluyor.

New England Journal of Medicine dergisinde yayımlanan makalede araştırmacılar, sonuçların CTX310'un tek seferlik ve uzun süreli tedavi potansiyelini desteklediğini ancak güvenlik ve etkililiğin kesin olarak değerlendirilmesi için daha fazla çalışma gerektiğini belirtti.